9月28日，开发小核酸药物的靖因药业向港交所递交招股说明书。

靖因药业披露了3条小核酸药物管线，其中两条都对应心血管疾病领域，还有一条面向肥胖症。核心产品是一款FXI抑制剂抗凝药物SRSD107，今年5月刚达成一笔海外授权，首付款9500万美元，其他里程碑付款超8亿美元。

半年一针的“降脂神药”英克司兰钠获得成功后，诺华等MNC相继盯上中国的小核酸药物企业。去年1月、今年9月，诺华以近百亿美元总额拿下舶望制药多条心血管管线商业化权益，直接将小核酸药物赛道推向高潮。

靖因药业由前药明康德副总裁冀群升在2021年创立，在这一轮小核酸药物风潮中发展很快，三轮融资共拿到1.44亿美元，投后估值为2.53亿美元。

腾讯是靖因药业的投资方之一，这是腾讯不多见的直接投资于创新药企的项目。

下一个重磅抗凝药

小核酸药物全球范围内上市的品种屈指可数，而且主要是治疗罕见病，所以此前关注度不高。自从治疗领域扩展到慢病之后，小核酸药物的前景突然变好。

诺华的英克司兰钠是首个闯入慢病治疗的小核酸药物，用于长效降脂，2021年获批上市。2024年英克司兰钠实现了7.54亿美元的销售。今年一季度，英克司兰钠销售额同比增长72%。

靖因药业开发小核酸药物，也是聚焦于心血管慢病领域。公司的核心产品是一款靶向凝血因子XI的siRNA药物SRSD107，可用于血栓及血栓栓塞性疾病。

血栓是一大类疾病的诱发原因，包括房颤、外周血管疾病、静脉血栓栓塞等，如果全部开发出来，市场价值非常大。目前这类疾病的标准治疗是阿哌沙班为代表的口服Xa因子抑制剂。

阿哌沙班是百时美施贵宝和辉瑞开发，自上市以来销售不断增长，2024年销售额达到206亿美元。全球销售额TOP10药品榜上，阿哌沙班熬走了“药王”修美乐、熬走了全球第一个PD-1纳武利尤单抗，但自己依然稳居前列，是全球卖得最好的小分子药物。

然而阿哌沙班有个很大的问题：有出血风险。XI抑制剂就能有效解决出血问题，有望成为抗凝血领域下一个超级重磅炸弹。诺华、拜耳、BMS/强生的XI抑制剂均已启动全球III期临床，恒瑞的SHR-2004也开启了中国III期临床；靖因药业的SRSD107是siRNA模式的XI抑制剂，全年只需一次或两次给药，和英克司兰钠一样，有很大的依从性优势。

目前，SRSD107已经推进到多中心II期临床，预计2026年进入III期临床。I期临床证实，SRSD107单次皮下给药能使FXI水平下降高达95%，作用持续时间超过六个月。

根据招股书，全球只有四个靶向XI的siRNA药物在研管线，靖因药业的SRSD107进度第二，仅次于瑞博生物。

今年5月，靖因药业将这个XI靶点的小核酸药物的美国商业化权益授权给基因编辑公司CRISPR，成功出海，自己则保留了大中华区市场。

新兴降脂靶点

除了抗凝药物，靖因药业还有靶向Lp(a)的siRNA药物SRSD216，针对血脂类疾病。

Lp(a)是一种低密度脂蛋白样分子，约18%-35%的人口存在Lp(a)水平升高问题，临床证实Lp(a)致动脉粥样硬化能力比LDL高6.6倍。但目前还没有专门针对Lp(a)的药物，现有的降脂疗法，比如他汀类药物对其无效，PCSK9抑制剂也只能降低一小部分。

全球慢性病药物开发中，Lp(a)是个绕不过去的靶点。去年10月、今年3月，石药、恒瑞开发的Lp(a)小分子抑制剂先后以过亿美元的首付款，授权给阿斯利康和默沙东，拉起了Lp(a)赛道的热度。

siRNA的Lp(a)药物，全球范围内安进、礼来布局较早，靖因药业的SRSD216紧随其后，全球进度第三，目前正同步在中美进行IIa期临床，随时可能迎来BD机会。

靖因药业还有一款针对肥胖症的候选管线SRSD384，不是大火的GLP-1系列，而是靶向INHBE。靖因药业表示，GLP-1药物面临高停药率和肌肉流失、胃肠道反应等副作用，SRSD384有望解决这些问题。不过，SRSD384预计明年才能进入临床。

招股书显示，截至今年上半年，靖因药业账上有超6亿元人民币，资金并不算紧张。

撰稿 |李傲

编辑｜江芸 贾亭

运营 | 廿十三

插图 | 视觉中国

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