两会热评㊵丨建议推进“孤儿药”法规建立，让罕见病患者不孤单
需要一个纲领性的立法文件，来统筹各方力量协同发力
罕见病又被称作“孤儿病”，专门用于治疗和控制罕见病的药物也被称作“孤儿药”。中国持续关注罕见病孤儿药的发展，但目前尚未有相关法律法规建设。为此，全国人大代表、上海中医药大学上海市针灸经络研究所所长吴焕淦在2024年全国两会期间提交了《关于持续推进健全罕见病孤儿药法规的建议》。
我们身边的大多数人可能很少接触到罕见病患者，对五花八门的罕见病病种名称更是生疏。但在庞大的人口基数下，发生概率很小的罕见病，对应的却是一个庞大的病患群体。据吴焕淦介绍，中国约有2000万名罕见病患者，每年新增患者超过20万。罕见病病因繁多、症状复杂，并且同种疾病之间也会有不同症状。
吴焕淦建议推进罕见病孤儿药立法调研、丰富罕见病孤儿药相关政策、统筹推进罕见病孤儿药法规建立。其实类似推动立法的呼声，在业界由来已久。罕见病是一个相对笼统的概念，它涉及的疾病病种繁多，中国已知的就超过千种。近年来，国家卫健委发布了两批《罕见病目录》。然而，还有大量的病种没有列入目录之中，这意味着目录之外的罕见病患者，治疗、用药可能都得不到充分保障。他们要么很难找到合适的治疗药物，要么得付出高额的治疗费用。
大量罕见病患者无法被覆盖到，只是一个缩影。罕见病不仅治疗麻烦，药物研发等也面临诸多难点，到底有多少相关患者仍然是个未知数。罕见病药物的研发成本高，如果缺少准确的患者数据，药企可能就无法掌握市场的真实情况，也缺少研发动力。没有数据作支撑，针对罕见病患者的医疗保障体系搭建，可能也无从谈起。
正因如此，吴焕淦提出的推进健全罕见病孤儿药法规的建议，无疑具有紧迫性和必要性。像吴焕淦提到，在更广泛的罕见病相关医院科室推广统一的罕见病注册系统，加快孤儿药上市前的审批等，这些针对性的建议都是提升罕见病防治水平的基础性工作。目前需要一个纲领性的立法文件，来统筹各方力量协同发力。
《罕见病目录》的发布，为全国罕见病政策制定工作打下了基础。但面对千头万绪的工作，从治疗手段到药物的研发、审批，再到医疗救助和社会保障，光有一个目录名单还不够。罕见病药物的研发周期长，立法也需要时间，响应业界呼声，尽快推动立法落地，才能缩短患者的等待期。在诊疗用药方面尽快实现兜底性的保障，让“孤儿病”患者不孤单。
红星新闻特约评论员 熊志
编辑 赵瑜